罕见病的药品保障与医疗管理闭门专题会成功举办

来源：海南尚霖阳光医学发展基金会 浏览(396) 2022-07-29

随着我国罕见病用药保障机制初步建立，国家医保谈判不断将罕见病用药纳入目录、部分省市将罕见病纳入医疗救助范围、部分城市惠民保涵盖罕见病相关保障。2022年全国“两会”期间，罕见病话题引发与会代表热议，《政府工作报告》提出要“加强罕见病用药保障”。2022 年7月24日，由海南尚霖阳光医学发展基金会发起主办的“罕见病的药品保障与医疗管理闭门专题会”以线上会议的形式成功举办。

海南尚霖阳光医学发展基金会执行理事刘湘主持了会议，并致辞感谢与会各位专家的积极参与以及相关企业对本次会议的爱心资助和支持！海南尚霖阳光医学发展基金会是经海南省卫生健康委员会同意、海南省民政厅审核批准成立的基金会。基金会成立一年以来，在开展资助困难患者就医、关爱医务工作者、资助开展医学科技创新研究及转化、资助医学健康领域的学术交流、资助医学项目评选及表彰、资助医学科技体系书刊出版、资助非营利性医疗机构基础设施改善，以及承办政府相关部门交办的其他任务等方面，捐赠、捐助、支持了近百个公益慈善项目，把募集的宝贵社会资源以公益项目的形式高效率地捐助实施，取得良好的社会效益，得到了项目捐、赠双方的广泛好评。本次闭门会旨在为医疗机构、企业、临床医师和药学专家等各方搭建沟通交流的平台，把专家们形成的共识提供给相关方参考、吸纳， 为相关部门和有关机构的政策制定提供宝贵的意见和建议，以推动中国罕见病医疗卫生事业高质量发展。

中国医学科学院北京协和医院院长张抒扬教授、北京医院药学部首席专家胡欣教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授、北京大学肿瘤医院党委书记朱军教授作为本次会议主席受邀出席会议并致辞演讲。

其他参会的专家、教授还有：中国医学科学院北京协和医院张路教授；山东大学齐鲁医院姜子霞教授；浙江大学医学院附属第二医院许东航教授；四川大学华西第二医院张伶俐教授；复旦大学附属中山医院吕迁洲教授；河北省人民医院张淑慧教授；中国医学科学院北京协和医院张波教授；中国医学科学院北京协和医院李剑教授；广州市第一人民医院刘敬教授；中国医学科学院北京协和医院张路教授；北京大学医药管理国际研究中心李薇研究员；中山大学药学院医药经济研究所宣建伟教授；北京医院金鹏飞教授；山东第一医科大学附属省立医院王孝勇教授； 河北省人民医院王亚珍教授；山东大学第二医院臧素洁教授；北京大学肿瘤医院冷家骅教授以及罕见病相关药品科研企业和单位人员。百济神州全球总裁兼首席运营官胡晓滨博士作了“中国创新制药的发展”的精彩演讲。

会议就中国罕见病创新制药发展、 某类罕见病真实世界数据及未被满足的治疗需求、国家医保政策在给予罕见病患者用药保障方面的展望、某类罕见病用药临床价值分析，有效性和安全性评价、某类罕见药综合评价，合理用药管理及医保谈判前景等议题进行了深入探讨。 

与会专家一致认为，罕见病药物的价值主要应以临床价值为导向，而不是以药物经济学的测算为导向。罕见病的流行病学还需更多研究来获得更准确的数据，从而更有利于临床开展规范化治疗。国家和各地医保部门已在探索罕见病多层次保障体系，通过医保谈判，不断纳入更多罕见病药物并降低价格，减轻部分患者的经济负担。让国内患罕见病的弱势群体得到规范、有效、可负担的治疗，获得良好的生活状态和生活质量，体现了国家医疗保障系统的良好效果。海南尚霖阳光医学发展基金会和与会专家同道一起，秉持坚定信念，将共同致力于帮助避免罕见病患者因病返贫，为实现健康中国的目标努力。